L 2 KR 6/19 B ER

Leitsatz: 1. Bei der Muskeldystrophie Duchenne handelt es sich um eine lebensbedrohliche oder regelmäßig tödlich verlaufende Erkrankung von Kindern. (Rn.28) 2. Eine allgemein anerkannte, dem medizinischen Standard entsprechende Leistung mit kausalem Ansatz steht derzeit nicht zur Verfügung. (Rn.30) 3. Für den Einsatz des in Deutschland und in der Europäischen Union (noch) nicht, aber in den USA vorläufig zugelassenen Arzneimittels Eteplirsen (Exondys 51) kann im Verfahren zur Gewährung vorläufigen Rechtsschutzes eine nicht ganz entfernt liegende Aussicht auf Heilung oder eine spürbare positive Einwirkung auf den Heilungsverlauf nach Auswertung der vorhandenen medizinischen Unterlagen bejaht werden; diesbezüglich steht nicht entgegen, dass die EMA die bisher vorliegende Studienlage als (noch) nicht ausreichend beurteilt und die Genehmigung (noch) nicht erteilt hat, wenn schon die bisherigen Studien Hinweise auf einen Wirkmechanismus erkennen lassen, der Hersteller das Genehmigungsziel weiter verfolgt und neue Studien laufen. (Rn.35) 4. All dies rechtfertigt den Erlass einer einstweiligen Anordnung zur vorläufigen Versorgung des Kindes mit diesem Medikament, dies allerdings zunächst zur Überprüfung auf einen beschränkten Zeitraum befristet. (Rn.35) 1. Die Beschwerde der Antragsgegnerin gegen den Beschluss des Sozialgerichts für das Saarland vom 3.4.2019 wird zurückgewiesen. 2. Die Antragsgegnerin hat auch die Kosten des Antragstellers im Beschwerdeverfahren zu erstatten. I. Die Beteiligten streiten im Verfahren um den Erlass einer einstweiligen Anordnung darum, ob der bei der Antragsgegnerin krankenversicherte Antragsteller vorläufig mit Eteplirsen (Exondys) zu versorgen ist. Der 2010 geborene Antragsteller leidet an einer Muskel-Dystrophie Duchenne (DMD). Prof. Dr. M. Z. von der Klinik für Allgemeine Pädiatrie und Neonatologe der Universitätsklinik H. stellte am 18.12.2018 für den Antragsteller bei der Antragsgegnerin einen Antrag zur Kostenübernahme für eine wöchentliche Infusion mit Eteplirsen. Der Arzt beschrieb die Erkrankung als Ursache einer signifikanten Einschränkung der motorischen Funktionen mit starker Beschränkung der Funktionalität der Muskeln, verursacht durch unterschiedliche Mutationen im Chromosom X. Seit Geburt gebe es eine Entwicklungsverzögerung, ab dem 4. Lebensjahr zeige sich ein Verlust der motorischen Fähigkeiten und bei etwa 12 Jahren seien die Patienten rollstuhlpflichtig. Die Beweglichkeit werde weiter eingeschränkt und umfasse obere Extremitäten, Lungenfunktion und Herz. Die Lebenserwartung liege bei etwa 20-30 Jahren. Der Arzt verweist weiter darauf, dass in den USA seit September 2016 die Behandlung zugelassen sei. Studien zeigten eine Hemmung des natürlichen Krankheitsverlaufs und ein Stillstand sei zu erwarten. Eine gleich wirksame alternative Therapie gebe es nicht. Er bitte um Prüfung und Bestätigung der Kostenübernahme und um die Fotokopie des Bescheids an sich selbst. Mit Bescheid vom 3.1.2019 lehnte die Antragsgegnerin, gerichtet an die Mutter des Antragstellers, eine Kostenbeteiligung ab. Nach dem Krankenhausentgeltgesetz und den Diagnosis Related Groups (DRG) dürften Zusatzentgelte nur nach dem Katalog abgerechnet werden. Es sei eine neue Methode im stationären Bereich und die Kriterien der NUB-Vereinbarungen seien nicht erfüllt. In einem Schreiben vom 14.1.2019 erhob Prof. Dr. Z. Widerspruch. Er verwies darauf, dass die Infusion ambulant erfolge und eine stationäre Aufnahme nicht erforderlich sei. Wörtlich: „der Versicherte stellt hiermit einen entsprechenden Leistungsantrag und bittet um Mitteilung, dass Sie die Kosten der Therapie mit Eteplirsen bei der Indikation DMD übernehmen“. Die Antragsgegnerin schaltete den MDK ein und unterrichtete die Mutter des Antragstellers am 28.1.2019 hierüber. Im Gutachten vom 1.2.2019 empfahl der MDK, den Antrag abzulehnen. Mit den aktuell verfügbaren Daten könne eine positive Nutzen-Risikobewertung nicht bestätigt werden. Die vorgenommenen Studien seien methodisch zweifelhaft. Zwar mögen Hinweise auf eine Produktion von verkürztem Dystrophin den Wirkmechanismus des Arzneimittels unterstützen, jedoch sei ein überzeugender Nachweis einer anhaltenden funktionellen Wirkung notwendig. Wirksamkeit und Sicherheit seien nicht ordnungsgemäß oder hinreichend nachgewiesen worden. Alternativ sei eine Behandlung nach den Leitlinien mittels vertraglicher und zugelassener Heilmittel und Hilfsmittel nach Maßgabe der Ärzte möglich. Daraufhin beschied die Antragsgegnerin die Mutter des Antragstellers unter dem 4.2.2019 erneut negativ. Das Arzneimittel sei weder in Deutschland noch in der Europäischen Union zugelassen und werde nur in wenigen Ausnahmefällen auf einem Kassenrezept verordnet. Hiergegen wehrte sich Prof. Dr. Z. erneut, verwies auf eine Phase-II-Studie in den USA, und man habe dort eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs feststellen können. Die Antragsgegnerin hat am 25.2.2019 erneut den MDK eingeschaltet. Das Ergebnis dieser Beauftragung ist in den Verwaltungsunterlagen nicht enthalten. Der Antragsteller hat am 25.3.2019 einen Antrag auf Erlass einer einstweiligen Anordnung beim Sozialgericht für das Saarland (SG) gestellt, ihm ab sofort die Therapie mit Eteplirsen zu gewähren. Er hat die Argumentation von Prof. Dr. Z. wiederholt und vertieft. Die Bescheidung über den Widerspruch stehe noch aus und auch ein behandelnder Arzt könne nach § 2 Abs. 1a Satz 2 SGB V einen solchen Antrag stellen. Die Kriterien des § 2 Abs. 1a SGB V seien erfüllt. Zur Sicherheit habe er selbst am 27.3.2019 Widerspruch gegen die Bescheide erhoben. Die Antragsgegnerin hat dargelegt, der Antrag sei unzulässig; die Universitätsklinik könne keine Widerspruchsführerin sein, da ihr die Widerspruchsbefugnis fehle und damit seien die Entscheidungen vom 3.1.2019 und 4.2.2019 bestandskräftig. Schließlich hat sie auf die Ausführungen des MDK verwiesen. Mit Beschluss vom 3.4.2019 hat das SG die Antragsgegnerin im Wege einstweiligen Rechtsschutzes verpflichtet, dem Antragsteller ab sofort die Therapie mit dem Medikament Eteplirsen (Exondys 51) zu gewähren. Es hat die Anordnung bis 30.4.2020 befristet. Im Wesentlichen hat es ausgeführt, das Rechtsschutzbedürfnis fehle nicht, § 2 Abs. 1a Satz 2 SGB V gewähre ein Antragsrecht der behandelnden Ärzte und zumindest im vorliegenden Fall, in dem die Bescheide an die Mutter ergangen seien, sei von einer Anscheinsvollmacht auszugehen, wenn die Ärzte Widerspruch einlegten. Wollte man dies in Abrede stellen, wäre im Antrag auf einstweiligen Rechtsschutz spätestens ein Antrag nach § 44 SGB X zu sehen. Die ablehnende Haltung habe die Antragsgegnerin eindeutig dokumentiert. Man verweise auf § 27 Abs. 1 Satz 1 SGB V. Arzneimittel gehörten zur Versorgung, wenn diese eine Zulassung für die Indikation hätten, nicht aber, wenn die erforderliche arzneimittelrechtliche Zulassung nicht vorliege. Hier fehle es an einer europäischen und deutschen Zulassung. Offen bleiben könne, ob die Behandlung nach Maßgabe der Rechtsprechung des BSG zum Off Label Use zulässig wäre, da jedenfalls die Voraussetzungen für eine grundrechtsorientierte Auslegung vorlägen. Alle Kriterien seien erfüllt. Insbesondere liege eine lebensbedrohliche oder regelmäßig tödlich verlaufende Erkrankung vor. Diese Erkrankung schreite rasch fort und ende meist in jungen Lebensjahren immer tödlich, wenn die Muskulatur von Herz und Atmung abgebaut werde. Dies habe das BVerfG zur gleichen Erkrankung entschieden. Es stehe keine anderweitige allgemein anerkannte und dem medizinischen Standard entsprechende kausale Behandlungsoption zur Verfügung. Die Antragsgegnerin habe eine solche nicht benennen können und aus einer Reihe von gleich gelagerten Verfahren sei dem Gericht bekannt, dass solche wohl auch nicht existierten. Außerdem bestehe eine nicht ganz entfernt liegende Aussicht auf Heilung bzw. spürbare positive Einwirkung. Das Medikament sei in den USA zugelassen. Eine positive sogenannte Phase-III-Studie, wie beim Off Label Use, müsse hier nicht vorliegen. Im Übrigen hätten die Ärzte detailliert die Studien geschildert. Damit sei ein Anordnungsgrund evident gegeben, das Gericht habe die Anwendung aber befristet, um eine erneute Überprüfung der Leistungsvoraussetzungen zu ermöglichen. Gegen den am 8.4.2019 zugestellten Beschluss hat die Antragsgegnerin am 18.4.2019 Beschwerde eingelegt und ihre Argumentation vertieft. Es fehle an einer Genehmigung der Zulassung nach europäischem Recht und außerdem gebe es keine begründete Aussicht eines Behandlungserfolgs, kurativ oder palliativ. Eine entsprechende Phase-III-Studie fehle. Die Europäische Kommission habe am 6.12.2018 eine förmliche Ablehnung ausgesprochen. Die Antragsgegnerin beantragt, den Beschluss des Sozialgerichts für das Saarland vom 3.4.2019 aufzuheben und den Antrag auf Erlass einer einstweiligen Anordnung zurückzuweisen. Der Antragsteller beantragt, die Beschwerde zurückzuweisen. Auch er vertieft seine Argumentation und verweist darauf, dass die Ablehnung nur deshalb erfolgt sei, weil die Datenbasis noch nicht ausreichend sei. Der Hersteller verfolge seinen Zulassungsanspruch aber weiter und es liefen derzeit zwei weitere Studien, eine davon in Europa. Außerdem lägen bei ihm die sogenannten Nikolaus-Kriterien des BVerfGs vor. II. Die Beschwerde der Antragsgegnerin hat keinen Erfolg, denn zu Recht und mit überzeugender Argumentation hat das SG einen sogenannten Anordnungsanspruch sowie einen Anordnungsgrund (§ 86b Abs. 2 SGG) als Regelungsanordnung bejaht. Dies ist nach Überprüfung durch den Senat frei von rechtlichen Fehlern. Zunächst kann der Senat wie auch das SG bestandskräftige Bescheide, die einer einstweiligen Anordnung entgegenstehen könnten, nicht erkennen. Die entsprechende Argumentation der Antragsgegnerin ist nicht haltbar. Schon der Antrag der Ärzte vom 18.12.2018 zeigt deutlich, dass sie für den Antragsteller handeln, was spätestens mit der Bemerkung am Schluss des Antrags bestätigt wird, man erbitte eine Fotokopie des Bescheids auch an sich selbst. Zu Recht hat auch das SG auf die Regelung des § 2 Abs. 1a Satz 2 SGB V verwiesen, dass auch behandelnde Leistungserbringer einen Antrag nach Satz 1 stellen können und damit eine Antragsbefugnis haben. Im Übrigen hat auch die Antragsgegnerin diesen Antrag als solchen des Antragstellers behandelt, indem sie zweimal, einmal am 3.1.2019 und einmal am 4.2.2019, den Antragsteller, konkret die Mutter des Antragstellers, in der Sache beschieden hatte. Auch hat sie im Widerspruchsverfahren, welches auch von den Ärzten für den Antragsteller eingeleitet wurde, medizinisch durch Einschaltung des MDK ermittelt und somit zu erkennen gegeben, dass sie inhaltlich den Widerspruch als solchen des Antragstellers behandeln und entscheiden will. Selbst wenn die Antragsgegnerin meint, die Ärzte hätten keine Befugnis der Antragstellung oder Widerspruchseinlegung, muss sie hierüber in einem Widerspruchsverfahren entscheiden. Auch in diesem Fall wäre eine Bestandskraft nicht gegeben. Dass bislang der Widerspruch noch nicht beschieden ist, hat für die fehlende Bestandskraft der Bescheide keine Bedeutung. Damit kann ein Rechtsschutzinteresse des Antragstellers am Erlass einer einstweiligen Anordnung nicht deshalb entfallen, weil bestandskräftige Bescheide entgegenstehen. Im Übrigen hat das SG zutreffend erkannt, dass der Antragsteller, selbst bei fehlerhaftem Verwaltungsverfahren, konkludent einen Überprüfungsantrag nach § 44 SGB X gestellt hat, der – solange nicht bestandskräftig beschieden – einer vorläufigen Regelungsanordnung zugänglich ist. Dass ein sogenannter Anordnungsgrund im Sinne der Eilbedürftigkeit besteht, kann nicht infrage gestellt werden. Bei der beschriebenen Progression der Erkrankung ist ein Zuwarten auf eine Entscheidung in der Hauptsache nicht zumutbar. Im Rahmen der Überprüfung der rechtlichen Situation ist der Senat, wie das SG, auch zur Überzeugung gelangt, dass ein sogenannter Anordnungsanspruch des Antragstellers auf vorläufige Versorgung mit dem Arzneimittel Eteplirsen besteht. Der Senat hat die vorgelegten Unterlagen, die weitestgehend in englischer Sprache verfasst sind und die vom Senat, der über Kenntnisse der englischen Sprache verfügt, im Zusammenhang mit weiteren Ermittlungen ausgewertet werden konnten, zugrunde gelegt und ist zu einem hinreichend sicheren Kenntnisstand gelangt, der die rechtliche Würdigung im Rahmen eines Antrags auf Erlass einer einstweiligen Anordnung ermöglicht. Nach dieser Würdigung liegen bei schon vertiefter Überprüfung die Voraussetzungen des § 2 Abs. 1a SGB V, der sogenannten grundrechtsorientierten Auslegung der Leistungsansprüche im Recht der gesetzlichen Krankenversicherung, beim Antragsteller vor. Nach der höchstrichterlichen Rechtsprechung des Bundessozialgerichts (BSG, Urteil vom 11.9.2018, B 1 KR 36/17 R, Rn. 17 ff, Urteil vom 13.12.2016, B 1 KR 10/16 R, Rn. 15ff.) können Arzneimittel in der Regel zulasten der gesetzlichen Krankenversicherung nur beansprucht werden, wenn eine arzneimittelrechtliche Zulassung für das Indikationsgebiet besteht, in dem es angewendet werden soll. Fertigarzneimittel, denen die erforderliche arzneimittelrechtliche Zulassung fehlt, sind nicht von der Leistungspflicht der gesetzlichen Krankenversicherung nach § 27 Abs. 1 Satz 2 Nr. 1 und 3 sowie § 31 Abs. 1 Satz 1 SGB V umfasst. Diese Zulassung kann sich aus nationalem Recht oder aus dem Recht der EU ergeben, nicht allerdings aus einer Zulassung im Ausland, wie es hier bei Eteplirsen in den USA der Fall ist. Eine solche entfaltet unmittelbar keine Rechtswirkungen für Deutschland. Das hier beanspruchte Arzneimittel Eteplirsen ist weder innerstaatlich noch durch die Europäische Union nach Art. 3 Abs. 1 VO (EG) 726/2004 genehmigt oder zugelassen. Zwischen den Beteiligten ist dies nicht im Streit. Auch im Rahmen des sogenannten Off Label Use kann der Antragsteller eine Versorgung mit Eteplirsen nicht durchsetzen. Ein Fall des § 35c SGB V (zulassungsüberschreitende Anwendung von Arzneimitteln) liegt nicht vor und auch nach den höchstrichterlichen Grundsätzen in den zitierten Urteilen fehlt es an einer Möglichkeit des Senats, dem Antragsteller per einstweiliger Anordnung zumindest vorübergehend einen Anspruch gegen die Antragsgegnerin zuzusprechen. Nach der oben zitierten Rechtsprechung wäre dies nur möglich, wenn es kumulativ 1. um die Behandlung einer schwerwiegenden, lebensbedrohlichen oder die Lebensqualität auf Dauer nachhaltig beeinträchtigenden Erkrankungen geht, wenn 2. keine andere Therapie verfügbar ist und wenn 3. aufgrund der Datenlage die begründete Aussicht besteht, dass mit dem betreffenden Präparat ein Behandlungserfolg (kurativ oder palliativ) erzielt werden kann. Das BSG fordert zur Erfüllung der hinreichenden Erfolgsaussichten Forschungsergebnisse, die erwarten lassen, dass das betroffene Arzneimittel für die relevante Indikation zugelassen werden kann; es müssen Erkenntnisse in der Qualität einer kontrollierten klinischen Prüfung der Stufe III gegenüber Standard oder Placebo veröffentlicht sein, um einen klinisch relevanten Nutzen bei vertretbaren Risiken zu belegen. Auch hier ist zwischen den Beteiligten nicht im Streit, dass eine solche Studie nicht vorliegt. Die vorgelegten Dokumente sowie die eigenen Ermittlungen des Senats reichen aber aus, um nach den Grundsätzen grundrechtsorientierter Leistungsauslegung im Sinne von § 2 Abs. 1a SGB V die Antragsgegnerin dazu verpflichten zu können, den Antragsteller mit der begehrten Medikation zu versorgen. Nach dieser Regelung können Versicherte mit einer lebensbedrohlichen oder regelmäßig tödlichen Erkrankung oder mit einer zumindest wertungsmäßig vergleichbaren Erkrankung, für die eine allgemein anerkannte, dem medizinischen Standard entsprechende Leistung nicht zur Verfügung steht, auch eine von § 2 Abs. 1 Satz 3 SGB V abweichende Leistung beanspruchen, wenn eine nicht ganz entfernt liegende Aussicht auf Heilung oder auf eine spürbare positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf besteht. Diese Regelung begründet nach ständiger Rechtsprechung des höchsten deutschen Sozialgerichts keinen Anspruch auf Fertigarzneimittel für eine Indikation, für die eine Genehmigung in einem Zulassungsverfahren nach VO (EG) 726/2004 abzulehnen war. Dazu genügt es, dass der ständige Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP - der Ausschuss für Humanarzneimittel CHMP ist im Rahmen des zentralen Zulassungsverfahrens für neue Arzneimittel für die wissenschaftliche Beurteilung der Antragsunterlagen zur Qualität, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit, einschließlich der Umweltverträglichkeit, des Arzneimittels zuständig. Der wissenschaftliche Bewertungsbericht des CHMP bildet die Entscheidungsgrundlage für die Europäische Kommission zur Erteilung oder Versagung einer zentralen Zulassung eines Humanarzneimittels) ein im Ergebnis ablehnendes Gutachten erstellt hat, ohne dass das Pharma-Unternehmen das Verfahren weiter verfolgt. Die vom BVerfG im sogenannten Nikolaus-Beschluss vom 6.12.2005, 1 BvR 347/98 (dieser Beschluss betraf auch die Erkrankung DMD des Antragstellers), aufgeführten Kriterien für eine grundrechtsorientierte Leistungsauslegung bestimmen nicht nur erweiternde Konkretisierungen der Leistungsansprüche gegenüber den Versicherten, sondern sollen auch die Versicherten davor bewahren, auf Kosten der gesetzlichen Krankenversicherung mit zweifelhaften Therapien behandelt zu werden, wenn auf diese Weise eine naheliegende, medizinischem Standard entsprechende Behandlung nicht wahrgenommen wird. Diese grundrechtsorientierte Auslegung darf nicht dazu führen, dass im Einzelfall Rechte begründet werden, die bei konsequenter Ausnutzung durch die Leistungsberechtigten institutionelle Sicherungen aushebeln, die der Gesetzgeber gerade im Interesse des Gesundheitsschutzes der Versicherten und der Gesamtbevölkerung errichtet hat. Speziell für das Arzneimittelrecht hat das BSG hervorgehoben, dass das allgemein geltende arzneimittelrechtliche Zulassungserfordernis durch eine vermeintlich großzügige richterrechtliche Zuerkennung von Ansprüchen auf Versorgung mit einem bestimmten Arzneimittel nicht faktisch systematisch unterlaufen und umgangen werden darf. Ein solches Vorgehen wäre sowohl mit einem unkalkulierbaren Risiko etwaiger Gesundheitsschäden für den Versicherten behaftet als auch mit einer nicht gerechtfertigten Ausweitung der Leistungspflicht zulasten der übrigen Versicherten verbunden. Zu diesem Zweck hat die höchstrichterliche Rechtsprechung bei der grundrechtsorientierten Auslegung des Leistungsrechts für Arzneimittel gefordert, dass die zuständige Behörde für das betroffene Mittel arzneimittelrechtlich weder die Zulassung förmlich abgelehnt noch nach § 30 AMG zurückgenommen, widerrufen oder ruhend gestellt hatte (zu allem BSG aaO.). Einer förmlichen Ablehnung eines Zulassungsantrags steht es gleich, wenn das Pharmaunternehmen seinen Antrag wegen des ablehnenden Berichts des Ständigen Ausschusses für Humanarzneimittel nicht weiter verfolgt. Das Arzneimittelrecht schließt neben der Unbedenklichkeit auch die Prüfung der Qualität und der Wirksamkeit des jeweiligen Arzneimittels ein (§ 1 AMG). Nicht nur die Hersteller, sondern alle Rechtssubjekte einschließlich der Versicherten der gesetzlichen Krankenversicherung haben die mangelnde Verkehrsfähigkeit eines Arzneimittels zu beachten. Das europäische Recht untersagt die Genehmigung für das Inverkehrbringen im zentralisierten Verfahren, wenn sich nach der Prüfung der nach Art. 6 VO (EG) 726/2004 vorgelegten Unterlagen ergibt, dass der Hersteller die Qualität, die Sicherheit oder die Wirksamkeit des Arzneimittels nicht angemessen oder ausreichend nachgewiesen hat. Ließe man diese europäischen und innerstaatlichen Zulassungsregelungen unbeachtet, könnten Krankenkassen gestützt auf die grundrechtsorientierte Auslegung auch außerhalb klinischer Studien den Schutz von Leben und Gesundheit durch die genannten zwingenden Sicherungen des Arzneimittelrechts faktisch umgehen (BSG aaO.). Im vorliegenden Fall stellt sich die Situation so dar, dass, wie auch aus dem sogenannten Nikolaus-Beschluss des BVerfGs hervorgeht, der Antragsteller an einer lebensbedrohlichen oder regelmäßig tödlichen Erkrankung bzw. einer zumindest wertungsmäßig vergleichbaren Erkrankung leidet. Die Muskel-Dystrophie Duchenne (DMD) ist eine genetisch determinierte Synthesestörung des Muskelstruktur-Proteins Dystrophin. Es wird nicht gebildet. Dieser Mangel führt mit der Zeit zum Untergang von Muskelfasern und Ersatz durch Fett- oder Bindegewebe. Ab dem 3.-5. Lebensjahr fällt eine Muskelschwäche der Beine auf und im weiteren Verlauf kann das Treppensteigen nur noch mit Zuhilfenahme eines Geländers möglich sein. Die Muskelschwäche vor allem im Bereich Becken und Oberschenkel kann zu einem Watschelgang führen sowie das Aufrichten aus dem Sitzen oder Liegen erschweren. Die Erkrankung greift auf Schultern und Arme über und Jugendliche können nur noch mithilfe Anderer Treppen steigen und aufstehen. Viele Kinder sind bereits im Alter von etwa 12 Lebensjahren auf den Rollstuhl angewiesen und können sich nur noch eingeschränkt selbständig versorgen, oftmals besteht bei schwereren Verläufen ab dem 18. Lebensjahr eine vollständige Pflegebedürftigkeit. Vom Krankheitsprozess wird dann in der Regel auch der Herzmuskel betroffen und die Lebenserwartung beträgt je nach Verlauf bis etwa 40 Jahre, einzelne Patienten versterben auch schon vor Beginn der Pubertät (Wikipedia, Muskeldystrophie Duchenne; vergleiche auch die Beschreibung der Universitätsklinik in H. im Antrag vom 18.12.2018; dort ist eine Lebenserwartung von 20-30 Jahren angegeben). Eine derartige Erkrankung liegt im Gegensatz zur Auffassung der Antragsgegnerin hier vor. Zum einen war genau diese DMD-Erkrankung Gegenstand des sogenannten Nikolausbeschlusses des BVerfG (Beschluss vom 6.12.2005, 1 BvR 347/98) und zum andern hat in der Folge auch das BSG diese Erkrankung als lebensbedrohliche oder regelmäßig tödliche Erkrankung angesehen (BSG, Urteil vom 14.12.2006, B 1 KR 12/06 R, Rn. 21). Das BVerfG hat zudem klargestellt, dass eine Krankheit auch dann als regelmäßig tödlich zu qualifizieren ist, wenn sie „erst“ in einigen Jahren zum Tod des Betroffenen führt (BVerfG, Beschluss vom 6.2.2007,1 BvR 3101/06, Rn. 22). Wie die Antragsgegnerin zu einer anderen Auffassung gelangen kann, ist nicht nachzuvollziehen. Für diese Erkrankung des Antragstellers steht keine allgemein anerkannte, dem medizinischen Standard entsprechende Leistung mit der Möglichkeit einer spürbaren positiven Einwirkung auf den Krankheitsverlauf zur Verfügung. Eine solche Alternative hat der MDK in seinem Gutachten vom 1.2.2019 nicht angegeben. Der MDK schreibt in diesem Gutachten nebulös, dass eine Behandlung nach Leitlinien mittels vertraglicher und zugelassener Heilmittel und Hilfsmittel nach Maßgabe der Ärzte möglich ist. Der Verweis auf Heilmittel und Hilfsmittel ist untrügliches Zeichen dafür, dass Arzneimittel nicht zur Verfügung stehen. Dies bestätigt auch Prof. Dr. Z. von der Uniklinik in seinem Antrag vom 18.12.2018. Auch im von der Antragsgegnerin im Beschwerdeverfahren nachgereichten sozialmedizinischen Gutachten des MDK vom 27.3.2019 wird trotz konkreter Fragestellungen durch die Antragsgegnerin nichts zu diesem Thema genannt. In diesem „Gutachten“ verweist der MDK lediglich auf die Internetseite der EMA und behandelt nur die arzneimittelrechtliche Frage, nicht aber die konkreten Fragestellungen der Antragsgegnerin. Schließlich lässt sich der MDK über rechtliche Folgerungen aus, was nicht seine Aufgabe ist. Daher steht fest, dass es eine allgemein anerkannte und dem medizinischen Standard entsprechende alternative Behandlungsmöglichkeit nicht gibt. Das dritte Kriterium ist nach den Vorgaben des BSG für das Arzneimittelrecht und nach verfassungsrechtlicher Würdigung des Senats unter Beachtung des sogenannten Nikolaus-Beschlusses auch erfüllt. Zwar hat am 31.5.2018 der Ausschuss für Humanarzneimittel CHMP ein negatives Gutachten bezüglich Eteplirsen erstellt und die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels Exondys empfohlen. Das Unternehmen AVI BioPharma International Ltd. aus London hat am 1.6.2018 die Überprüfung der Stellungnahme des CHMP beantragt. Nach Abwägung der Gründe für dieses Ersuchen hat der CHMP das Gutachten erneut überprüft und am 20.9.2018 die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen bestätigt. Das Unternehmen hatte die Ergebnisse von 2 Hauptstudien vorgelegt, an denen 12 Jungen mit DMD im Alter von 7-13 Jahren teilnahmen, die eine Genmutation hatten, die ein Überspringen von Exon 51 ermöglicht. Nach Angaben der Uniklinik H. vom 18.2.2019 ist der Antragsteller dieser Behandlung zugänglich. Das DMD-Gen der Patienten kann aus dem Dystrophin-Protein eine Arbeitsform bilden, wenn ein Teil des Gens, welches als Exon 51 bezeichnet wird, nicht verwendet wird. In der ersten Studie wurde Exondys in den ersten 24 Wochen mit Placebo verglichen, danach wurden alle Patienten mit Exondys behandelt. Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Veränderung der Entfernung, die ein Patient nach 24 Wochen Behandlung in einem Test von 6 Minuten zu Fuß zurücklegen konnte. Die zweite Studie war eine Verlängerung der ersten, schloss dieselben Patienten ein, die daraufhin weitere 4 Jahre mit Exondys behandelt wurden. Der CHMP hatte Bedenken, dass die Hauptstudie, an der nur 12 Patienten beteiligt waren, Exondys nach den ersten 24 Wochen, in denen es keinen bedeutenden Unterschied zwischen Exondys und Placebo bei der 6 Minuten dauernden Gehstrecke gab, nicht mehr mit Placebo verglichen hatte. Die Methoden zum Vergleich der Ergebnisse der Hauptstudien mit historischen Daten waren nicht zufriedenstellend, um die Wirksamkeit des Arzneimittels nachzuweisen. Der Ausschuss war der Ansicht, dass weitere Daten benötigt werden um zu zeigen, dass die sehr geringen Mengen verkürzten Dystrophins, die infolge der Behandlung mit Exondys gebildet werden, dauerhafte Vorteile für den Patienten mit sich bringen. Deshalb überwogen nach Auffassung der CHMP die Vorteile gegenüber den Risiken nicht. Weiter empfahl man die Versagung der Genehmigung für das Inverkehrbringen (vergleiche hierzu European Medicines Agency vom 21.9.2018, EMA/621972/2018). Der Antragsteller hat hierzu ausgeführt und durch Dokumente in englischer Sprache untermauert, dass das pharmazeutische Unternehmen nicht davon Abstand genommen hat, die Zulassung von Eteplirsen weiterzuverfolgen. Dies stellt auch die Antragsgegnerin nicht in Frage. Zu Recht verweist der Antragsteller darauf, dass für eine inhaltlich abschließende Ablehnung mangels Zulassungsvoraussetzungen derzeit die für die Zulassung erforderliche Datenbasis noch nicht ausreichend ist. Dies wird bestätigt durch die Angabe des CHMP, weitere Daten würden benötigt, um dauerhafte Vorteile belegen zu können. Vorteile aus den Studien können daher nicht geleugnet werden. Dies bestätigt im Übrigen auch der MDK in seinem Gutachten vom 1.2.2019, in dem er ausführt, es seien Hinweise auf eine Produktion von verkürztem Dystrophin und damit zu einem Wirkmechanismus des Arzneimittels zu erkennen. Der Antragsteller verweist auch auf zwei weitere Studien, von denen eine in Europa (Freiburg) durchgeführt wird. Aus den von der CHMP beschriebenen Studien ging aber auch hervor, dass der Rückgang der 6-Minuten-Gehstrecke in den folgenden 4 Jahren langsamer war als bei vergleichbaren Kindern aus 2 Patientenregistern in Italien und der Niederlande. Zwar ist ein Vergleich von Patienten aus verschiedenen Kohorten anfällig für Fehler. Angesichts der ungünstigen Prognose der betroffenen Kinder und dem Fehlen von Behandlungsalternativen hatte damals die FDA in den USA die vorläufige Zulassung unter der Bedingung weiterer Studien erteilt (Ärzteblatt vom 19.9.2016 – Duchenne: erstes Medikament in den USA vorläufig zugelassen, unter www.aerzteblatt.de). Wenn das BSG in seiner Rechtsprechung darauf hinweist, dass eine endgültige Ablehnung der Zulassung durch deutsche oder europäische Arzneimittelbehörden gegen das vom BVerfG genannte Kriterium einer auf Indizien gestützten, nicht ganz fernliegenden Aussicht auf Heilung oder wenigstens auf die Aussicht einer spürbaren positiven Einwirkung auf den Krankheitsverlauf spricht, ist dies in dem Kontext zu sehen, dass in der Regel die Ablehnung einer Zulassung die fehlende nachgewiesene Wirksamkeit des Medikaments gegen die entsprechende Erkrankung bedeutet. In der konkreten den Antragsteller betreffenden Situation kommt aber hinzu, dass es keinerlei kausale Behandlungsmöglichkeit gibt und Eteplirsen das erste Medikament ist, welches einen kausalen Ansatz hat. Schon das BVerfG hat in seinem Nikolaus-Beschluss dargestellt, dass für DMD lediglich ein symptomatisches Therapiespektrum zur Verfügung steht und eine unmittelbare Einwirkung auf die Krankheit in ihren Verlauf mit gesicherten wissenschaftlichen Methoden noch nicht möglich ist. In dieser Situation haben die durchgeführten Studien, obwohl diese bislang nicht für eine europäische Zulassung ausgereicht haben, Indizien im Sinne von § 2 Abs. 1a Satz 1 SGB V zutage gebracht, dass zumindest eine spürbare positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf nicht fern liegt. Nach Auffassung des Senats sind die Beweggründe, die die FDA in den USA zu einer vorläufigen Zulassung des Medikaments bewogen haben, nämlich die ungünstige Prognose der Kinder und das bislang vollständige Fehlen von Behandlungsalternativen mit kausalem Ansatz, auch diejenigen, die den im Nikolaus-Beschluss des BVerfGs aufgestellten und aus Art. 2 Abs. 2 Satz 1 GG folgenden Kriterien entsprechen. Es handelt sich somit um einen eng umgrenzten Sachverhalt mit notstandsähnlichem Charakter (BSG, Urteil vom 11.9.2018 aaO., Rn. 17). Dies bedeutet, dass zumindest im Verfahren um den Erlass einer einstweiligen Anordnung ein Anspruch des Antragstellers auf Versorgung mit diesem Medikament nach Maßgabe des ärztlichen Behandlungsplans vom 18.12.2018 bejaht werden kann. Dass dies vom Sozialgericht bis zum 30.4.2020 vorläufig befristet wurde, ist zum einen sachgerecht, um die Entwicklung abzuwarten, und zum anderen nicht Gegenstand des Beschwerdeverfahrens, da dies vom Antragsteller nicht angegriffen wurde. Nach alledem ist die Beschwerde der Antragsgegnerin zurückzuweisen. Die Kostenentscheidung folgt aus § 193 SGG in entsprechender Anwendung. Der Beschluss ist unanfechtbar (§ 177 SGG).